一位三岁的小男孩在奶奶的搀扶下，将四肢放在儿童椅上，艰辛地将头部摆正、僵硬地摆下手臂，拿起一小片面包，往嘴里递——这个看似简略的动作，却让全家都为之欣喜不已。这是一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其家庭的日常，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病，据不完全统计...